內分泌罕見病領域原研進口藥開出上海首張處方！

2024年11月7日，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院兒內科為患者開具了原研進口醋酸氟氫可的鬆片上海首張處方！其實早在2023年2月10日，為了滿足臨床急需，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院（博鼇研究型醫院）就開通了原研藥醋酸氟氫可的鬆片的採購途徑，現在這款藥品終於在上海地區也可以購買了！

瑞金醫院兒內科是醫院的重點發展學科，科室有強大的醫師陣容和豐富的臨床經驗，特別是在兒童內分泌疾病的診治與研究方面具有深厚的專業背景，在治療先天性腎上腺皮質增生症疾病方面更是處於國內領先地位。兒內科主任陸文麗教授對這款藥品的臨床使用非常有經驗，有幸我們能夠採訪到陸教授，請她從一線臨床專家的角度給我們深度解讀這款原研進口醋酸氟氫可的鬆片上市的意義。

陸教授首先從疾病跟困境的角度談到：鹽皮質激素的缺乏會導致失鹽現象，具體表現為高鉀低鈉，嚴重時會發生腎上腺危象導致死亡。原研進口醋酸氟氫可的鬆片就是用於鹽皮質激素替代治療，所以這款藥品是臨床非常急需的。而長時間以來大陸地區一直無藥可用，只能通過代購途徑獲得藥品，而這一途徑既無法保證冷鏈運輸也會因為特殊原因發生斷藥，更不合規合法。在面臨無法覆蓋全部患者、斷藥、藥效無法保證的同時，有時價格也會被炒到很高。以CAH患者為例，這類患者需要終身用藥，及時監測，用藥劑量也需要根據季節和年紀隨時調整，一旦斷藥或者藥效無法評估，就會給醫生的治療造成困難，從而影響患兒的水鹽平衡及生長髮育，甚至危及生命。因此，一直到海南博鼇有合法途徑、可以安全穩定的獲得藥品，患者與臨床醫生的困境才得以緩解。

同時，陸教授欣喜的表示：自從有了安全穩定的獲藥途徑，患兒可以穩定的獲得藥品，保證治療的連貫性。而冷鏈運輸保證了藥效，患兒得以以更低劑量維持良好的水鹽代謝平衡。而這款原研進口藥品的上市，也深遠的改變了臨床的診治模式。由於我國新生兒篩查事業的蓬勃發展，大多數CAH的患兒可以第一時間得到確診，以前無藥可用，很多孩子在危重期才能得到治療，而現在可以更早的提供治療，如果一出生就能用上這個藥，那麼這部分孩子將來會跟健康孩子一樣很好的成長！

因此，原研進口醋酸氟氫可的鬆片是臨床必需、急需的藥品，這款藥品在上海地區首張處方的開出，不僅有效解決了醫生患者長期面臨的難題，更是瑞金醫院在兒童內分泌疾病治療領域的又一次突破，展現了瑞金醫院在內分泌罕見病治療領域的專業實力和始終急患者之所急的醫者仁心。

目前原研進口醋酸氟氫可的鬆片已經在全球23個國家和地區獲批上市，有近70年用藥經驗，並且被世界衛生組織納入基本藥物清單和兒童基本藥物清單。2024年5月21日原研進口醋酸氟氫可的鬆片正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用於治療失鹽型先天性腎上腺皮質增生症（CAH）和失鹽型原發性慢性腎上腺皮質功能減退症（Addison病）。這一突破性進展不僅填補了國內在這一治療領域的用藥需求，也給患者提供了合法、安全的用藥途徑。