幫10名患者擺脫胰島素，糖尿病治癒療法最快今年上市

僅通過一次注射治療，就能讓嚴重的1型糖尿病實現臨床治癒？

根據《新英格蘭醫學雜誌》發佈的幹細胞療法zimislecel的I/II期臨床試驗結果，經過治療，10名糖尿病患者已徹底擺脫了胰島素。

這些患者的病程平均超過20年，此前必須靠注射胰島素維持生命，是較為嚴重的一批糖尿病患者。因此，當研究在去年美國糖尿病協會科學年會上公佈後，立即引發轟動，被譽為在“攻克糖尿病”中再次邁出一大步。

zimislecel由全球生物製藥巨頭Vertex Pharmaceuticals（福泰製藥）開發的幹細胞療法，它能在體外轉化成健康的胰島，並移植進患者體內發揮功能。2025年zimislecel已進入關鍵性III期臨床試驗，向 “治癒1型糖尿病” 發起了最後的衝刺，最快有望今年申報上市。

1型糖尿病（T1D）是一種自身免疫疾病，簡單來說，就是患者自身免疫系統出了問題，錯誤地攻擊並破壞了胰腺里生產胰島素的β細胞，導致患者體內胰島素嚴重不足。

目前全球大約有920萬人患有這種疾病，而且每年還在以2%至3%的速度增長。在以往，T1D常見於歐美國家，但近些年，亞洲的患病率也明顯上升，尤其在中國和印度，情況變得越來越嚴重。

在中國，情況雖然稍有不同——糖尿病患者中大部分屬於II型，但由於環境汙染、遺傳因素以及生活方式的劇烈變化，T1D的發病率在過去20年竟然增加了近三倍。

目前，中國至少有超過40萬T1D患者，其中不少還是孩子和青少年，他們中的絕大多數人不得不終身使用胰島素治療。

迄今為止，T1D患者所能使用的治療方式，依舊只有每天多次注射胰島素或者使用胰島素泵、血糖監測儀這樣的設備。

這些治療方法雖然能維持生命，卻無法根本解決疾病，每天數次紮針不僅令人厭倦，稍有疏忽，血糖波動還容易引起嚴重的併發症，如視網膜病變、腎病、神經損傷等等。

正因為當前療法存在明顯的局限性，人們才格外期盼真正創新、有效的治療方案出現。

福泰製藥目前憑藉Zimislecel搶占了先機。這一療法得到了美國FDA和歐洲EMA的特殊政策支持，包括‘再生醫學先進療法’（RMAT）、‘快速通道’（Fast Track）和‘優先藥物’（PRIME）資格，這意味著一旦臨床數據符合預期，藥品的審批進程有望顯著加速，進入醫保支付體系的速度也會更快。

除了Zimislecel，目前進展較快的還有福泰的另一個候選產品VX-264。VX-264把移植細胞安安穩穩地包裹起來，讓患者體內的免疫細胞看得見卻‘摸不著’，從而避免了對抗排斥的藥物帶來的麻煩，目前處在臨床早期。

幹細胞治療糖尿病領域，國內同樣也取得了進展。2025年4月22日，海軍軍醫大學第二附屬醫院（上海長征醫院）對外披露，醫院副院長、器官移植中心主任殷浩教授與合作團隊先後利用自體和異體再生胰島移植，成功治癒了多位1型糖尿病患者。殷浩教授與合作團隊利用“新型人內胚層幹細胞（EnSC）及其胰向分化技術”，精準模擬體內發育過程，實現了E-islet的體外高效規模化製備。2025年4月18日，“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”正式獲得國家藥品監督管理局的臨床試驗默示許可。這是全球第二個，也是中國第一個獲得臨床試驗批件的異體通用型再生胰島產品。

新浪醫藥綜合