罕見病藥物國產化加速 臨床管線中出現多種創新療法

2月28日,北京病痛挑戰公益基金會與沙利文聯合發佈《2024中國罕見病行業趨勢觀察報告》,共同探討罕見病產業發展新趨勢。2018-2022年,我國共有27種罕見病藥物(除新增適應症)上市,僅有4種藥物為國內企業引進或仿製。2023年,申請上市的45款藥品中,18款都是本土企業研發的產品,包括8款仿製藥。國家藥監局深化藥品審評審批改革,在所有藥品上市申請中,罕見病新藥的審評審批時限最短,讓患者及時用上救命藥。

相關政策支持提高藥品的可及性

罕見病藥物研發方面,國家大力推進相關政策支持國內以及進口的藥物能夠快速地獲批上市,提高罕見病藥品的可及性。對進口藥品,境外已經上市、境內還未上市的藥物,如果能夠證明無種族差異,國家藥監局鼓勵此類藥物直接應用境外臨床數據在中國獲批上市。如果存在種族敏感性數據,可以通過相關橋接實驗進入到中國市場。

境外、境內都沒有上市的藥品,國家鼓勵直接在中國不開展國際多中心臨床試驗,加快新藥在中國的上市進程。國外已經上市的藥品,儘管此類藥品在國內的臨床和審批路徑還需要一些時間,國家也有相應的渠道,讓罕見病患者快速地用到相關的急需藥品,以博鼇樂城罕見病臨床醫學中心為例,現在已經引入創新藥30餘個,包括15個罕見病治療用藥。

2023年11月,國家批複北京天竺保稅區,今後罕見病患者可以通過天竺保稅區用到國外上市但尚未在國內註冊的相關罕見病藥品。同時,對在香港、澳門已經上市的藥品,通過廣東省人民政府批準後,可以在粵港澳大灣區內符合條件的製定醫療機構做相應的使用。

希望更多企業參與仿製藥研發

在罕見病領域,仿製藥可以幫助人們降低醫療經費,幫患者解決用不起藥或者沒有藥的困境。2023年,申請上市的45款藥品中,18款都是本土企業研發上市的產品,包括8款仿製藥。

沙利文大中華區諮詢總監李謙表示,過去幾年,我國已經發三批鼓勵仿製藥品的目錄,納入非常多罕見病藥物,目前,第一批和第二批已經有非常多的藥品有相應的仿製藥在國內上市。儘管第三批有一些藥物暫未上市,相信在未來幾年,一定會有相應的產品上市,解決患者無藥可用或者用不起藥的雙重困難。

「當然,仿製藥的研發也是有一定的壁壘在,對於罕見病藥品來說,有很大的研發難度,需要有達到質量和安全性的一致性評價要求。」李謙表示,希望更多的企業能夠跨入罕見病仿製藥研發進程中,解決國內很多罕見病患者無藥可用和用不起藥的困局。

國內臨床研究包括多種創新療法

截至今年1月,在國內開展臨床的罕見病藥物共約252條管線。其中,很多創新療法包括基因治療、幹細胞、核酸藥物等出現在臨床管線中。

技術的發展未來可以解決很多現階段暫時沒有治療方案的一些藥品,也能夠給很多罕見病患者帶來新的希望。目前,小核酸藥物獲批的產品中有73%都是針對遺傳性罕見病的適應症,而罕見病中,有非常大量的罕見病都與遺傳相關,未來隨著更多的產品獲批,更多相關的遺傳性罕見病或許能夠找到一些相應的解決方案。

此外,基因療法罕見病治療領域中非常重要的療法,目前全球已經上市的基因療法價格都非常高昂,動輒百萬美金起步,這也給患者使用相應藥品形成一座難以跨越的大山。但是目前,國內有很多公司在推進基因藥物在罕見病領域的應用,新藥物的獲批上市指日可待。

關注罕見病用藥「最後一公里」

「罕見病用藥的困難還是非常多的,我們業內經常會說,進到醫保目錄,只是一個開始。」 武田中國副總裁張敏指出,罕見病用藥「最後一公里」仍值得關注。

張敏表示,藥物進入醫保後,想讓患者真正用上藥,在對的時間比較方便且高質量地用藥,還面臨各種各樣的困難,包括能不能進醫院,醫院科室的單次用藥考核是否可以承擔等問題。此外,罕見病的藥物在門診用藥比較合適,如每兩週或每四周用一次,而門診的保障只有兩三千元,多數罕見病患者一年二三十萬的藥物費用遠遠承擔不了。

百濟神州副總裁朱晶岩認為,醫保落地之後的「最後一公里」的打通,需要行業的各個職能部門、各個民間團體共同去努力、共同去推進,真正能夠讓患者最終享受到、獲益到每個創新產品對他們帶來的終身幫助。

罕見病藥物研發成本高、回報難

賽諾菲(中國)罕見病及罕見血液病業務負責人餘蕾表示,藥物上市不僅有研發成本、生產成本、教育推廣成本,還有一些其他治療領域所沒有的成本,比如診斷的成本、患者援助的成本、進口藥檢的成本等。在支付保障方面,面對「超罕」的藥物研發,中國僅幾百個病人,還沒有機會進入到全國醫保,而地方醫保和商保的支付限額有限,有些省份可能只有30萬元,遠不能及,且報銷的比例也不高,很多報銷比例低於70%甚至更低,這不僅是患者的負擔,也是企業的負擔。

神曦複生生物醫藥有限公司CEO盛健認為,罕見病藥物開發方面面臨資金壓力,投資人也會考慮投資回報率。不少企業會採取罕見病和常見病並行的雙軌策略,用常見病的一些機會來促使他們對於罕見病的一些傾斜。

新京報記者 張兆慧

校對 陳荻雁