國家醫保目錄更新：13款罕見病藥納入，創新藥談判成功率超九成
11月28日，2024年醫保目錄正式公佈，新版目錄將於2025年1月1日起執行。
國家醫保局介紹，此次調整，有91種藥品新增進入國家醫保藥品目錄，其中89種以談判或競價方式納入，另有2種國家集采中選藥品直接納入。本輪調整後，國家醫保藥品目錄內藥品總數達到3159種，其中西藥1765種、中成藥1394種。中藥飲片892種。
國家醫保局在11月28日召開的發佈會上介紹，在談判或競價環節，共有117種目錄外藥品參加，其中89種談判或競價成功，成功率為76%，平均降價63%。
今年目錄調整範圍以新藥為主，新增的91種藥品中有90個為5年內新上市品種。國家醫保局將包括1類化藥、1類治療用生物製品、1類和3類中成藥在內的「全球新」作為重點支持對象，確保「好鋼用在刀刃上」。新增91個藥品中38個是「全球新」的創新藥，無論是比例還是絕對數量都創曆年新高。在談判階段，創新藥的談判成功率超過了90%，較總體成功率高16個百分點。
91種新藥進醫保，為患者減負超500億元
2024年國家醫保藥品目錄今日發佈。國家醫保局在發佈會上介紹，經調整，醫保藥品目錄共新增91種藥品，其中腫瘤用藥26個（含4個罕見病）、糖尿病等慢性病用藥15個（含2個罕見病）、罕見病用藥13個、抗感染用藥7個、中成藥11個、精神病用藥4個，以及其他領域用藥21個。同時，調出了43種藥品。
本次調整後，目錄內藥品總數將增至3159種，其中西藥1765種、中成藥1394種，腫瘤、慢性病、罕見病、兒童用藥等領域的保障水平得到進一步提升。
在談判或競價環節，共有117個目錄外藥品參加，其中89個談判或競價成功，成功率為76%，平均降價63%，成功率和價格降幅與2023年基本相當。疊加談判降價和醫保報銷，預計2025年將為患者減負超500億元。
國家醫保局表示，總體上，經過國家醫保局成立以來連續7年目錄調整，程序規則更加完善，評審測算更加透明，落地要求更加全面具體，企業對藥品價格的預期更加客觀理性，患者受益水平穩步提升，同時也有效提振了醫藥行業加大研發創新的信心，有利於促進經濟社會發展，調整結果符合預期。
7年來，國家醫保局累計將835種藥品新增進入國家醫保藥品目錄，其中談判新增530種，競價新增38種。同時438種療效不確切或易濫用、臨床已被淘汰、長期未生產供應且可被其他品種替代的藥品被調出目錄。
國家醫保局醫藥管理司司長黃心宇介紹，本次調整納入了更多性價比更優的藥品，實現「提質不提價」。本次藥品目錄調整在腫瘤、糖尿病、精神、抗感染等領域，都有療效更佳、依從性更好的藥品被納入目錄，同時保證了價格和費用基本相當。「如某款重性精神病治療用藥，一針可維持半年有效，與目錄內原有每月注射一次的藥品相比，能夠大大提升患者依從性、減輕醫療體系負擔，今年談判納入後療程費用較原有月製劑低30%以上。」
13款罕見病用藥成功納入
罕見病因患者較少，通常面臨著藥物研發投入不足、用藥選擇有限等諸多困境。國家醫保局介紹，2024年醫保目錄調整的申報條件主要包括近5年新上市或修改說明書的藥品、罕見病用藥、國家鼓勵研發的兒童藥和仿製藥以及國家基本藥物等。
本次調整共新增91種藥品，其中腫瘤用藥26種（含4種罕見病）、糖尿病等慢性病用藥15種（含2種罕見病）、罕見病用藥13種、抗感染用藥7種、中成藥11種、精神病用藥4種，以及其他領域用藥21種。由於部分藥品有多個適應症或者個別疾病類別有重覆（如罕見腫瘤），腫瘤、慢性病、罕見病、兒童用藥等領域的保障水平得到明顯提升。
澎湃新聞（www.thepaper.cn）注意到，罕見病創新藥鹽酸伊普可泮膠囊被納入2024年國家醫保藥品目錄，用於治療既往未接受過補體抑製劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）成人患者。
陣發性睡眠性血紅蛋白尿症是一種進行性、危及生命的血液系統罕見疾病，臨床主要表現為溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。陣發性睡眠性血紅蛋白尿症可在任何年齡發生，但更常見於20-40歲人群，對青壯年造成終身沉重的負擔。PNH於2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》，患者常常面臨較重的經濟負擔。
天津醫科大學總醫院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示，鹽酸伊普可泮膠囊為中國PNH患者帶來了突破性的治療選擇，作為全球首個且唯一獲批的特異性補體旁路B因子抑製劑和成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿症口服單藥療法，納入醫保會提升患者用藥可及性及便利性。
創新藥談判成功率超90%，38種藥物是「全球新」創新藥
在發佈會上，黃心宇介紹，今年目錄調整範圍以新藥為主，新增的91種藥品中有90種為5年內新上市品種。我們將包括1類化藥、1類治療用生物製品、1類和3類中成藥在內的「全球新」作為重點支持對象，確保「好鋼用在刀刃上」。新增91種藥品中38種是「全球新」的創新藥，無論是比例還是絕對數量都創曆年新高。在談判階段，創新藥的談判成功率超過了90%，較總體成功率高16個百分點。
在藥品註冊審批制度改革、醫保目錄動態調整等政策的加持下，近年來我國醫藥創新蓬勃發展，在完全公平競爭的前提下，91種新增藥品中，國內企業的有65種，佔比超過了70%，並且這幾年都呈逐年上升之勢，首個晚期宮頸癌的雙靶點免疫治療藥物、首個20外顯子插入突變的晚期肺癌靶向藥都順利談判納入目錄，反映出我國醫藥創新水平的持續發展和進步。
黃心宇提到，成立7年來，國家醫保局持續深化醫保藥品目錄管理改革，在堅持保基本的基礎上，以前所未有的力度支持創新藥發展。7輪調整，累計將149種創新藥（含1類化藥、1類治療用生物製品、1類和3類中成藥，以及國家重大新藥創製專項支持藥品，下同）納入醫保目錄。
監測表明，截至2024年10月，醫保基金對協議期內藥品支付累計超3500億元，帶動相關銷售超過5100億元。隨著品種增多和進目錄後持續放量，醫保基金對協議期內藥品的支付金額逐年上漲。「今年前10月醫保基金對協議期內談判藥品支付約920億元，按相同週期計算，是2019年的21倍。可以說醫保基金是‘真金白銀’的在支持創新藥發展。」
澎湃新聞注意到，2024年醫保藥品目錄納入了眾多優質創新藥品。例如武田中國旗下抗病毒感染領域藥物馬立巴韋片被納入了目錄，用於治療造血幹細胞移植或實體器官移植後鉅細胞病毒（CMV）感染和/或疾病；消化領域抑酸創新藥富馬酸伏諾拉生片也在原醫保基礎上，新納入了「與適當的抗生素聯用以根除幽門螺杆菌」的適應症。
根據新版醫保目錄，創新藥化療骨髓保護劑注射用鹽酸曲拉西利、結直腸癌抗體靶向藥物西妥昔單抗β注射液首次納入，將大幅提高國產抗腫瘤創新藥物的可及性。而創新藥舒沃替尼和戈利昔替尼，也通過醫保談判進入本次醫保目錄，舒沃替尼於去年8月通過優先審評在中國獲批上市，成為當前全球唯一獲批且可及的針對EGFR 20號外顯子插入突變的非小細胞肺癌（NSCLC）治療的口服靶向藥。
國家醫保局醫保中心副主任王國棟在會上表示，下一步，將繼續牢牢把握「保基本」的定位，在基金能負擔、患者可承受的基礎上，堅持目錄動態調整，完善規則程序，更好支持創新藥發展。「當然我們也要看到，隨著醫藥技術快速發展，一些昂貴的細胞治療、基因治療藥物相繼上市，僅靠基本醫保制度難以完全支撐，國家醫保局正在著力構建‘1+3+N’的多層次醫療保障體系，為創新藥拓展更大的發展空間，更好滿足人民群眾多層次醫療保障需求。」
