創新藥談判成功率超90%，38款「全球新」進入新版醫保目錄

11月28日，國家醫保局發佈2024版國家醫保藥品目錄，此次目錄調整共有91種藥品新增進入目錄。其中，117個目錄外藥品參加談判／競價環節，89種已談判/競價成功，成功率為76%，平均降價63%，成功率和價格降幅與2023年基本相當。新增藥品中，有38個「全球新」創新藥，創曆年新高。疊加談判降價和醫保報銷，預計2025年將為患者減負超500億元。

新增38個「全球新」

創新藥在近年醫保目錄中的佔比有所提升，被納入新版國家醫保目錄的藥品中，不乏「全國首個」「全球首個」類創新藥。國家醫保局醫藥服務管理司司長黃心宇介紹，新增的91個藥品中，38個是「全球新」的創新藥，無論是比例還是絕對數量都創曆年新高。在談判階段，創新藥的談判成功率超過了90%，較總體成功率高16%。

以降脂單片複方製劑依折麥布阿托伐他汀鈣片（Ⅱ）為例，作為首個在中國獲批的依折麥布阿托伐他汀固定劑量複方製劑，該藥以單片複方製劑的形式，將兩種經典的降脂成分依折麥布和阿托伐他汀合二為一，幫助減輕以往患者「一吃一大把」的治療壓力。《中國血脂管理指南（2023年）》指出，降脂藥物聯合應用已經成為中國降脂治療的基本趨勢和重要策略。

中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑製劑奧雷巴替尼新增適應症，也通過簡易續約程序納入新版國家醫保藥品目錄。至此，該藥目前所有已上市的適應症均納入醫保目錄。該藥曾獲國家「重大新藥創製」專項支持，為全球層面「Best-in-class」（同類最佳）潛力新藥，其上市填補了國內臨床治療空白。另一款被納入醫保目錄的藥物瑪伐凱泰膠囊也是全球首創且目前唯一獲批心肌肌球蛋白抑製劑，此前在美國和中國分別被授予「突破性治療藥物」資格認證，並於今年獲中國國家藥監局優先審評審批在國內上市，用於治療紐約心臟協會心功能分級Ⅱ-Ⅲ級的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，有效填補了臨床治療和醫保領域空白，已被納入國內外多個權威指南推薦。

在免疫相關性疾病領域，全球首款且唯一獲批的口服酪氨酸激酶2（TYK2）變構抑製劑氘可來昔替尼片，此次也進入了新版國家醫保目錄。該藥去年10月國內獲批上市，用於適合系統治療或光療的成年中重度斑塊狀銀屑病患者。作為一款口服靶向藥，氘可來昔替尼片一天一片的便捷性，有助於患者短期和長期治療。

作為全球首個且唯一獲批用於12歲及以上糖皮質激素治療應答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑製劑，易來克此次也被納入新版醫保目錄。cGVHD俗稱「慢性排異」，是一種常見且危害嚴重的移植後併發症。慢性排異反應不僅會導致皮膚、肺部、眼睛、口腔、關節等多個組織發生炎症和纖維化，還會導致嚴重的功能障礙，可能危及生命，是異基因造血幹細胞移植患者晚期非復發性死亡的首要原因。蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授表示，隨著ROCK2抑製劑等創新藥物的問世，難治性cGVHD的纖維化治療難點將可能得到有效逆轉。

截至2023年，通過談判進入醫保目錄的創新藥已從2019年的47款增至236款，其中國產新藥數量從9款增至104款，佔已上市國產新藥的比例從13.2%提升至50.7%。天天基金分析指出，從投資角度來看，此次醫保談判帶來的市場機遇值得關注，成功進入醫保目錄的創新藥將迅速擴大市場份額，帶來銷售額的大幅增長。

罕見病領域再增13款新藥

罕見病藥物被納入醫保目錄情況也是曆年來的關注重點，新版國家醫保目錄新增的91種藥品中，包括了13種罕見病用藥。

作為全球首個且唯一獲批的特異性補體旁路B因子抑製劑和成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊在列，該藥於今年4月獲國家藥監局批準上市。PNH於2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》，可以稱之為「罕見病中的罕見病」，患者常常面臨較重的經濟負擔，並在身體和心理也面臨重重挑戰，許多PNH患者陷入「年富卻力不強」的困境。天津醫科大學總醫院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示，鹽酸伊普可泮膠囊有望改變中國PNH的治療模式，納入醫保後，鹽酸伊普可泮膠囊將可以惠及更多PNH患者，助力他們重新回歸正常工作與生活。

用於治療原發性輕鏈型澱粉樣變的達雷妥尤單抗注射液（皮下注射），也被納入新版醫保目錄。原發性輕鏈型澱粉樣變是一種致命的罕見血液病，會累及患者各個器官，尤其是心臟、腎臟、肝臟、外周神經系統及胃腸道，其主要治療目標是通過深度和持久的血液學緩解幫助患者實現器官緩解並延長生命。這一適應症已納入國家第一批罕見病目錄。達雷妥尤單抗注射液的上市，填補了該疾病領域的治療空白，提供了一種兼顧靶向腫瘤漿細胞和調節免疫微環境的獨特機制，為臨床醫生提供了新的治療方案。

其餘新增入新版目錄的罕見病藥涉及的治療疾病包括肺動脈高壓、膠質母細胞瘤、β地中海貧血、黑色素瘤等。

抗腫瘤藥品新增數量最多

腫瘤領域一直是新藥研發的熱門領域。今年新增的91種藥品中，腫瘤用藥新增數量最多，達到26個（含4個罕見病），覆蓋了肺癌、乳腺癌、宮頸癌等常見癌種。其中，多款是今年獲批新上市/新適應症的新藥，如今年6月剛在中國獲批新適應症的三代EGFR-TKI奧希替尼聯合化療一線治療EGFR突變晚期非小細胞肺癌（NSCLC）、PD-1抑製劑替雷利珠單抗聯合化療一線治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）等均被納入。

肺癌位居我國惡性腫瘤發病率和死亡率首位。近年來，伴隨著創新藥物的相繼問世，以及臨床治療方案組合的不斷豐富，我國肺癌診療水平逐年提高。此次有諸多治療肺癌的新藥和新適應症被納入新版醫保目錄。

在靶向治療領域，瑞普替尼膠囊首次通過醫保談判納入新版醫保目錄，用於治療ROS1陽性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者；甲磺酸奧希替尼片則新增了聯合培美曲塞和鉑類化療藥物治療具有EGFR外顯子19缺失或外顯子21(L858R)置換突變的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者的一線適應症；鹽酸阿來替尼膠囊新增了間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的ⅠB-ⅢA期NSCLC患者術後輔助治療適應症等。

用於治療METex14跳突晚期NSCLC的鹽酸卡馬替尼片也被納入。METex14跳突作為晚期非小細胞肺癌的驅動基因之一，在中國非小細胞肺癌人群中的突變率為0.9%—2.0%，疾病預後較差，常規治療如化療、免疫治療以及部分靶向藥物對於攜帶該突變的非小細胞肺癌患者療效有限。而特異性MET抑製劑針對突變機制，成為METex14跳躍突變非小細胞肺癌的重要治療手段。鹽酸卡馬替尼片於今年6月獲得國家藥監局批準。

在免疫治療領域，替雷利珠單抗新增了聯合依託泊苷和鉑類化療一線治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）的適應症。本輪調整後，國家醫保藥品目錄內肺癌治療方式可覆蓋肺癌的全週期和分型，為患者提供了更多可及的創新治療選擇，並進一步提升臨床獲益，讓更多患者實現「病有所醫、醫有所保」。

乳腺癌作為全球女性最高發的癌症，也是我國威脅女性生命健康的第二大惡性腫瘤，具有分型複雜多樣、晚期腫瘤階段生存率低、患者負擔重等特點。據統計，在今年醫保目錄調整中共有兩款乳腺癌創新藥新增入醫保目錄，包括單抗類、抗體偶聯藥物（ADC）等，如創新的複方皮下製劑帕妥珠曲妥珠單抗注射液（皮下注射），作為創新的複方皮下製劑，通過帕妥珠單抗和曲妥珠單抗雙劑合一，為中國的乳腺癌患者提供了更加便捷的治療選擇；新一代ADC注射用德曲妥珠單抗則是針對HER2陽性晚期乳腺癌、HER2低表達晚期乳腺癌的兩個適應症被納入新版醫保目錄，後一個適應症填補了目錄內該治療領域靶向藥物的空白。

CAR-T細胞療法未「入門」

今年的國家醫保目錄談判，有「天價療法」之稱的CAR-T細胞療法四度衝刺，雖然今年有4款CAR-T細胞療法進入了初審名單，但再次失利。

目前，國內已有5款CAR-T療法獲批上市，分別為複星凱特的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液、科濟藥業的澤沃基奧侖賽注射液。這些CAR-T療法的價格均在百萬元左右。

2021年開始，阿基侖賽進入國家醫保目錄初審名單，此後每年都有CAR-T細胞療法進入當年的醫保目錄初審名單，但都「铩羽而歸」。

在11月28日的國家醫保局新聞發佈會上，國家醫保局保障事業管理中心副主任王國棟介紹，一些昂貴的細胞與基因治療藥物相繼上市，僅僅依靠基本醫保還難以做到完全支撐，目前國家醫保局也在著力構建「1+3+N」多層醫療保障體系，以更好地支持創新藥發展。

新版醫保目錄將於明年1月1日起正式實施。

新京報記者 王卡拿

校對 楊許麗