兩會聲音丨全國人大代表吳煥淦：建議構建罕見病協同治理機制，幫助更多患者

新京報貝殼財經訊（記者俞金旻）近年來，我國在罕見病診療與保障方面取得了階段性進展，已發佈兩批《罕見病目錄》，部分罕見病藥品納入醫保範疇，各地也在探索多元保障模式。然而，罕見病防治工作仍面臨系統性、協同性與可持續性挑戰。

2025年，全國人大代表、上海中醫藥大學附屬嶽陽中西醫結合醫院首席教授吳煥淦提交了一份代表建議，希望以基本醫保為主體，多方參與，系統解決罕見病患者支付難的問題。對此，國家藥品監督管理局、國家衛生健康委、國家醫保局都作出了積極反饋，推動相關舉措落地見效。在2026年全國兩會上，他進一步提出建議構建罕見病協同治理與可持續發展體系。

全國人大代表、上海中醫藥大學附屬嶽陽中西醫結合醫院首席教授吳煥淦。

「罕見病防治涉及篩查、診斷、治療、康復、保障、研發等多個環節，目前各部門職責分散，政策銜接不暢，缺乏國家級別的罕見病防治協調機構與常態化跨部門議事機制，導致政策落地效率低、患者全週期管理面臨困難。」吳煥淦代表指出，當前罕見病藥品可及性與可負擔性仍存在結構性矛盾，儘管部分罕見病藥已納入醫保，但仍有大量高值藥物未能進入報銷範圍，患者自付比例居高不下。同時，藥品供應不穩定、配送渠道不暢、地區保障差異大等問題依然突出，嚴重影響了治療的連續性與公平性。此外，他還注意到罕見病科研與產業生態薄弱，自主創新能力不足。我國罕見病基礎研究、臨床轉化與藥物研發仍處於起步階段，本土企業研發動力不足，關鍵藥物依賴進口。產學研醫協同創新平台缺乏，數據共享機制不健全，製約了診斷工具與治療手段的突破。

對此，吳煥淦代表建議成立國家罕見病防治協調機制，推進全流程協同治理。他提議在國家層面設立罕見病防治工作領導小組或跨部門聯席會議制度，統籌各部門製定國家罕見病防治行動計劃，明確各部門任務分工與時間節點，推動篩查、診斷、治療、保障、康復等環節實現無縫銜接。建議建立罕見病藥物可持續保障機制，設立國家罕見病藥物保障專項基金，整合醫保、財政、社會等多渠道資金，對高值罕見病藥物實施風險共擔與分期支付機制。完善國家藥品談判與目錄動態調整機制，推動臨床急需的罕見病藥物實施快速準入。同時，加強藥品供應監測與跨區域調配，確保患者用藥穩定。建議打造罕見病產學研醫協同創新平台，提升自主創新能力；建議賦能患者組織與社會支持體系，營造包容性社會環境。此外，將罕見病教育納入醫務人員繼續教育、學校教育與公眾科普體系；支持患者組織能力建設，將其納入政策製定與服務提供體系；推動建立罕見病心理支持、康復服務與社會融入項目，鼓勵企業、基金會、公眾參與罕見病公益慈善。

編輯 陳莉 校對 王心