HAYA與禮來達成10億美元合作，開發靶向非編碼RNA療法，針對肥胖症和代謝疾病

在拜耳宣佈和 NextRNA 達成合作，共同開發靶向長鏈非編碼 RNA（lncRNA）的小分子療法後不久。禮來也宣佈了自己在這一新興領域的合作夥伴——HAYA Therapeutics。

根據已公佈的多年期協議條款，Haya 的平台將支持禮來所關注的肥胖症和相關代謝病的臨床前藥物研發，以識別和驗證多種組織、疾病和細胞特異性長鏈非編碼 RNA 靶標 (lncRNA)。據兩家公司稱，作為合作的一部分開發的療法可能會重新編程致病細胞狀態，從而獲得比現有療法更好的療效和更低的毒性。

HAYA 將獲得包括股權投資在內的預付款，並有資格獲得總計高達 10 億美元的臨床前、臨床和商業里程碑付款，以及產品銷售特許權使用費。

LncRNA 約佔人類基因組的 98%，被稱為「暗基因組」。LncRNA 調節與疾病相關的基因通路和蛋白質，並引發與疾病相關的細胞狀態。對於 HAYA 來說，非編碼部分絕非「垃圾」。

HAYA 成立於 2019 年，五年前，首席執行官兼聯合創始人Samir Ounzain 和同事在 Journal of Molecular and Cellular Cardiology 上發表了一篇論文，詳細介紹了在心臟中發現的數百種新型 RNA，為該公司的研究奠定了框架。

2021 年，HAYA 籌集了一輪種子資金，總額 2500 萬美元。這輪種子資金由 Broadview Ventures 領投，Apollo Health Ventures、BERNINA BioInvest、4See Ventures、Schroder Adveq 和 Viva BioInnovator 參投。

到目前為止，HAYA 已使用其藥物研發引擎來針對長鏈非編碼 RNA (lncRNA)，這些 RNA 是纖維化疾病和其他與衰老相關的嚴重健康狀況（包括癌症）的驅動因素。

HAYA 聯合創始人兼首席執行官 Samir Ounzain 表示：「我們確實相信，調控基因組和這些 lncRNA 可能對纖維化以外的任何細胞狀態轉變至關重要。我們認為，這是對我們在纖維化領域所做工作的極大認可，現在其他人也希望將其應用到其他領域。

HAYA 正在開發一系列 lncRNA 靶向候選藥物，用於肺、腎、肝和實體腫瘤微環境等組織中的纖維化疾病的組織特異性治療。HAYA 的主要開發候選藥物 HTX-001 是一種改良的 ASO，靶向 lncRNA Wisper，這是一種富含心臟成纖維細胞的纖維化驅動因子。

該公司尚未披露其他候選藥物的目標。但 Ounzain 透露公司目前在臨床前模型中驗證了靶點，這些靶點可以調節肺部和腫瘤微環境中的纖維化，並在臨床前動物模型中表現出改善疾病的活性。HAYA 已將其平台部署到特發性肺纖維化 (IPF) 的靶點上。

對於禮來公司來說，此次合作標誌著該公司對另一種對抗代謝紊亂的方法產生了興趣。近來，禮來在胰高血糖素樣肽 1 (GLP-1) 藥物的成功開發方面已成為諾和諾德的勁敵，並推出了兩種基於相同活性成分 tirzepatide 的 GLP-1 產品：2 型糖尿病治療藥物 Mounjaro® 和減肥藥 Zepbound®。今年上半年，這兩款藥物的銷售額均超過 10 億美元，達到「重磅炸彈」水平。諾和諾德的兩種含有活性成分 semaglutide 的 GLP-1 藥物——2 型糖尿病治療藥物 Ozempic® 和減肥藥 Wegovy® 也同樣如此。

禮來是第二家在短短幾週內投資 lncRNA 合作的知名生物製藥公司。

拜耳與 NextRNA Therapeutics 日前宣佈建立價值高達 5.47 億美元的合作夥伴關係，旨在開髮針對腫瘤學 lncRNA 的小分子療法。拜耳和 NextRNA 同意共同推進兩項腫瘤學項目：一項是針對 lncRNA 的小分子項目，目前 NextRNA 正在進行早期臨床前開發；另一項是 NextRNA 將研究其平台確定的 lncRNA 靶標，拜耳有權選擇一個靶標進行聯合開發。

參考鏈接：

https://www.businesswire.com/news/home/20240904516481/en/HAYA-Therapeutics-Announces-Collaboration-with-Lilly-to-Discover-Novel-Regulatory-Genome-Targets-for-Obesity-and-Related-Metabolic-Conditions-Using-Proprietary-RNA-Platform