Recursion首次公佈研究數據，療效證據不足，股價應聲下跌

經過多年對人工智能在藥物研發方面的潛力的探討，Recursion Pharmaceuticals 首次披露了其主要藥物的臨床研究結果。

該研究評估了 REC-994 對有症狀的腦海綿狀血管畸形 (CCM) 患者的療效。CCM 是一種罕見的神經系統疾病，可導致中風、癲癇和部分癱瘓。

但事實上，REC-994 是一種實際上並未採用任何 AI 技術設計的藥物。其可以追溯到十多年前 Recursion 成立和 Chris Gibson 的博士研究時期。

在 Dean Li（現任默沙東研發主管）的猶他大學實驗室中，Gibson 使用公開的機器學習工具搜索了 2100 種化合物。其博士項目發現了 Recursion 最先進的臨床藥物，一種已有數十年歷史的化合物，稱為 tempol，也稱為 REC-994。

Tempol 本身尚未獲得 FDA 批準，少數公司正在研究將其作為 COVID-19 和毛細血管擴張性共濟失調症的抗病毒治療，該藥物已獲得孤兒藥資格。發表在 Pharmacology Research & Perspectives 上的論文表示，tempol 可能通過減少大腦中的氧化應激來治療 CCM，而氧化應激是導致病變的原因。

研究人員在一項 2 期研究中隨機抽取 62 名患者服用 REC-994 或安慰劑，以驗證這一想法。在治療 12 個月後，在不良事件的頻率和嚴重程度方面，安慰劑和 200mg 和 400mg 劑量組表現出相似的特徵，達到了其安全性和耐受性的主要終點。

基於磁共振成像（MRI）的次要療效終點顯示，與安慰劑相比，最高劑量（400mg）患者的病變體積和含鐵血黃素環大小呈減小趨勢。含鐵血黃素是一種蛋白質，圍繞著更晚期、出血的海綿狀畸形，在 MRI 上可見。

新聞稿沒有披露安全性和有效性指標的具體數據。雖然表示高劑量組腦損傷更少、更小的趨勢，但沒有提到低劑量組在這一指標上的表現。新聞稿中也沒有提及另一個次要終點，即經 MRI 確認的腦出血事件數量。該公司發言人表示，他們計劃最終展示並發佈詳細結果。

Recursion 還表示，它「計劃推進該化合物的開發」，研發主管 Najat Khan 稱該讀數是「平台驗證的早期里程碑」。目前尚不清楚該公司是否會進入 3 期或進行另一項 2 期試驗。Khan 補充說，結果將有助於設計下一項研究，特別是在研究持續時間、劑量水平和患者人數方面。

消息公佈後，Recursion 的股價開盤下跌約 10%。自 2021 年首次公開募股以來， Recursion 的股價已下跌近 80%。

未來 18 個月，Recursion 將持續公佈數據，這些數據將決定 Recursion 能否避免同行的命運，這些同行在自己的領先項目失敗後也陷入困境。失敗不僅可能危及該公司的主要藥物項目，還有可能影響該公司（以及人工智能行業）的聲譽。

投資者表示，Recursion 當前市值的很大一部分價值可能取決於臨床試驗的成功與否。

Recursion 接下來的兩份 2 期試驗結果在測試之前由俄亥俄州立大學和武田開發的授權分子，而非 AI 設計的藥物。這些罕見疾病試驗的結果預計將於 2024 年第四季度和 2025 年上半年公佈。

Recursion 的首款自主設計藥物 REC-3964 預計要到年底才能開始治療艱難梭菌感染的 2 期研究。該公司尚未公佈結果公佈時間。

參考鏈接：

1.https://endpts.com/recursion-nears-moment-of-truth-with-first-key-data-kicking-off-18-month-flurry-of-readouts/

2.https://endpts.com/ai-focused-biotech-recursion-underwhelms-with-first-phase-2-readout/

3.https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/03/2939629/0/en/Recursion-Announces-Phase-2-Data-of-REC-994-a-First-in-Disease-Investigational-Treatment-for-Symptomatic-Cerebral-Cavernous-Malformation-CCM-has-Met-its-Primary-Endpoint-of-Safety-.html