全球首款治療兒童軟骨發育不全藥品，在京實現保稅備貨一站式交付

新京報訊（記者耿子葉）4月11日，全球首款治療兒童軟骨發育不全罕見病藥品在北京實現一站式交付患者。首都機場臨空經濟區管委會負責人向記者介紹，這是自北京天竺綜合保稅區獲批建設罕見病藥品保障先行區以來，首次將「未批先用」的進口藥品交付臨床使用，藥品保障採取了保稅備貨的模式，大幅節省了藥品洽談和採購進口的時間，保守估算節約超過60天，極大提升了藥品的可及性，罕見病藥品保障先行區政策正式落地後，預計還可大幅優化。

4月11日，全球首款治療兒童軟骨發育不全罕見病藥品在北京實現一站式交付患者。北京天竺綜合保稅區供圖

當天上午，一輛冷鏈物流運送車迎著朝陽從北京天竺綜合保稅區發出，一站式抵達北京兒童醫院，將已在境外上市的全球首款治療兒童軟骨發育不全的罕見病藥品——伏索利肽，由保稅倉運送到醫院藥房，最終順利交付到一對雙胞胎患者家長的手中。

據瞭解，兒童軟骨發育不全又稱胎兒型軟骨營養障礙、軟骨營養障礙性侏儒等，是一種由於軟骨內骨化缺陷的先天性發育異常，是一種兒童罕見病，發病率大概在1/25000，我國患兒約10000人。「全球目前有7000多種罕見病，其中70%的遺傳性罕見疾病從兒童時期就開始影響患者，兒童罕見病的治療意義重大，應該早發現、早診斷、早治療。」北京兒童醫院院長倪鑫說，「此次伏索利肽的成功引進，創造了國內未上市藥品進口審批和臨床應用的最短時間紀錄，讓政策惠及更多中國兒童患者。」

「這款藥物已在全球70多個國家和地區使用，從幾月齡即有使用，治療效果明顯，國外現有臨床研究結果顯示，接受治療患者的生長速度持續高於患者的基線水平，且明顯高於未經治療的患者的預期年化生長速度，此外，沒有觀察到骨齡加速，顯現出了較好的治療效果。」此次承擔藥品保稅備貨任務的政策試點企業上藥科園貿易有關負責人介紹，該藥物目前還未在國內審批上市。

據悉，2023年底國務院批複同意《支持北京深化國家服務業擴大開放綜合示範區建設工作方案》，支持在北京天竺綜合保稅區建設罕見病藥品保障先行區，以提高患者用藥安全性、有效性、可及性為目標，探索保障國內罕見病患者用藥新思路。政策出台以來，首都機場臨空經濟區管委會會同中國罕見病聯盟、有關監管部門、園區醫藥貿易企業，密集行動，於2024年2月22日完成了首單罕見病藥品備貨，2月29日與中國罕見病聯盟簽署了戰略合作協議，3月16日北京市首個罕見病專屬診所開診。

近幾年來，首都機場臨空經濟區著力發展以醫藥跨境貿易為特色和引領的醫療健康產業，持續提升通關便利化水平，創新實施「分送集報、分類監管、一次通關、多次報關」等一系列有效措施，建立了服務生物製品進口檢驗的綠色通道，園區貨物進出口通關時效分別優於全國平均水平22.08小時和0.6小時，園區聚集國內外知名醫藥企業30餘家，2023年園區實現進出口值超過1228億元，同比增長41%，其中醫藥進口貿易規模首次突破1000億元，佔全國總量的28%以上，規模位居全國第一。

編輯 唐崢

校對 張彥君