CAR-T療法填補臨床空白，複星凱特中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃關愛患者

本週是第30屆全國腫瘤防治宣傳週。腫瘤疾病中，淋巴瘤是一種起源於淋巴造血系統的惡性腫瘤，是我國最常見的血液系統惡性腫瘤之一，又被稱為“千面腫瘤”，近幾年呈現患者增長快速、發病逐漸年輕化的趨勢。

淋巴瘤是100多種不同亞型的“淋巴瘤家族”的統稱，其表現多種多樣，主要分為兩個大類：霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL），其中，NHL約占所有淋巴瘤的90%左右，近年來發病率呈逐年增長趨勢，大B細胞淋巴瘤是最常見的成人NHL，是血液系統腫瘤中有很強異質性的惡性腫瘤，占NHL的40%左右。

同濟大學附屬同濟醫院李萍教授介紹：“瀰漫大B細胞淋巴瘤是NHL中最常見的亞型，具有侵襲性強，異質性高的臨床特點。當前淋巴瘤治療已經從傳統化療發展到靶向免疫治療時代，以聯合CD20單抗的免疫一線治療是淋巴瘤的基礎治療方案，但仍然有40%-50%的患者對一線方案耐藥或疾病緩解後又出現複發，預後非常差。”

但是，淋巴瘤是一種可治癒的疾病，必須以治癒為治療的最終目標，隨著醫學和科技的進步，CAR-T細胞療法為患者帶來治癒時代。

李萍教授表示：“靶向CD19的CAR-T療法，為廣大複發或難治大B細胞非霍奇金淋巴瘤患者重新點燃希望之光。近年來CAR-T治療已成為複發或難治瀰漫大B細胞淋巴瘤的標準治療手段，難治性或初始緩解後複發的淋巴瘤患者預後極差，其治療是一項嚴峻挑戰。難治複發患者在一線化療失敗之後要儘早考慮CAR-T治療。”

據瞭解，CAR-T療法是一種利用基因工程技術改造人體自身免疫細胞的革命性腫瘤治療方法，收集這些細胞並使用“基因療法”對其進行改造，CAR-T細胞被設計為僅針對一個目標具有活性，能夠識別這個目標細胞表面的標誌，然後殺死該細胞。CAR-T細胞療法具有個體化治療的優勢，能夠根據患者的具體情況定製治療方案，提供更精準、更有效的癌症治療策略。

奕凱達是中國首個嚴格意義上個體化治療的細胞治療藥物，其“個體化”主要體現在“定製性”，即每個產品都是完全基於每個患者量身定製的。區別於傳統藥物，CAR-T需要採集每一位患者體內的T細胞，因此每個患者都需要一條單獨的生產線，而製備完成後的產品也僅限於患者自身使用；其次，定製性還體現在CAR-T生產製備上，採集的患者T細胞運達產品製備基地後，將經過600多道工藝、20多位專業的製備工程師完成生產，並需通過嚴格的質控及質檢步驟，以確保符合回輸標準、最大化患者獲益；製備成功的CAR-T藥物將通過完善的物流配送體系及專業的患者服務團隊，及時地將CAR-T藥物回輸到患者體內。

目前，李萍教授所在的上海同濟醫院血液科近5年完成了1000餘例患者的CAR-T治療，積累了非常豐富的治療經驗和管理經驗。上海同濟醫院血液科不但建立了完善的CAR-T治療全程管理體系，而且對高危患者會實施“個性化”的CAR-T聯合治療方案，大幅度提高了CAR-T的整體療效，3個月CR率可高達80%以上。另外，科室為接受CAR-T治療患者免費提供CAR擴增和基因測序等檢測，可幫助減輕患者的經濟負擔。

作為在中國首款獲批的CAR-T細胞治療產品，奕凱達（阿基侖賽注射液）開啟了中國CAR-T治療元年，實現了國內細胞治療領域從“0”到“1”的突破。儘管以CAR-T為代表的創新藥研發如火如荼，但難以踰越的高昂價格壁壘阻礙了創新藥可及性的提升。2024年1月，複星凱特宣佈推出“奕凱達中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃”，推動CAR-T細胞治療產品惠及更多患者。按計劃，符合條件的患者在使用奕凱達治療後，若未能達到完全緩解，原本120萬元一針的CAR-T治療將獲得最高60萬元人民幣的返還。該計劃是中國首個按療效價值支付的淋巴瘤藥品的創新支付模式，奕凱達也由此成為中國首款按療效價值支付的生物創新藥。

據瞭解，奕凱達中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃將嚴格參照《2014版Lugano評估標準》（針對淋巴瘤療效評估的最新國際權威標準）評估CR結果。Lugano是在2014年由NCCN推薦的一種標準指南，是目前國際公認的淋巴瘤療效評價標準，主要用於評估腫瘤的緩解程度和治療效果。Lugano提供了更加詳細和準確的標準和方法，有助於更好地評估治療效果和製定治療方案，提高患者的生存率和生存質量。

新民晚報記者 左妍